Gå til hovedindhold

Gennembrud i kampen mod primær progressiv sclerose

1. oktober 2015
Kort fortalt
Det første middel mod primær progressiv sclerose kan nu være på vej. Dugfriske data fra et fase 3 studie af Roche’s biologiske præparat ocrelizumab viser overraskende positive takter.
Thumbnail For første gang nogensinde har patienter med primær progressiv sclerose nu en forhåbning om at se et konkret behandlingsmiddel på hylden.

Gennembrud

”Det er en stor nyhed det her!”, fastslår en begejstret Finn Sellebjerg, professor ved Dansk Multipel Sclerose Center på Rigshospitalet: ”Dette er indtil videre den eneste behandling, der har vist en mulig effekt mod primær progressiv sclerose”. I dag findes der ingen godkendt medicinsk behandling til de patienter, der lider under den primær progressive form af sygdommen.

Stabil sygdomsperiode i mindst 12 uger

Roche’s biologiske præparat ocrelizumab viser i et afgørende fase 3 studie en gavnlig effekt hos patienter med primær progressiv sclerose. Baseret på den hyppigt benyttede EDSS skala (Expanded Disability Status Scale), der er en international anvendt skala til at kvantificere sværhedsgraden ved sclerose, var ocrelizumab markant bedre end placebo til at bremse forværringen af progressiv sclerose, der kunne påvises i mindst 12 uger. Samtidig var der ikke forskel på typen og hyppigheden af bivirkninger de to grupper i mellem. 

Antistof mod B-celler

Roche skriver i deres pressemeddelelse, at: ”Ocrelizumab mødte det primære endemål, og er det første middel, der viser positive resultater mod primær progressiv sclerose”. Ocrelizumab er et antistof, designet til specifikt at binde sig til, og hæmme aktiviteten af, CD20 positive B-celler; en type celler, der er mistænkt for at have en central rolle ved beskadigelse af både myelinskeder og nerveaksoner. 

Lettelse og spænding hos eksperter

”Vi har haft mange skuffelser i forsøget på at finde behandlinger mod primær progressiv sclerose. Så disse positive resultater har man håbet og ventet på i lang tid”, fortæller Finn Sellebjerg.  Resultaterne er endnu ikke fremlagt i detaljer, men offentliggøres på den kommende ECTRIMS kongres i Barcelona 7-10 oktober 2015. ”Vi kender derfor endnu ikke størrelsen af behandlingseffekten, og om forskellen måske primært drives af en undergruppe af patienterne. Samtidig er 12 ugers undersøgelse kort, og det ville have været stærkere, hvis man havde valgt 24 ugers bekræftelse”, vurderer Finn Sellebjerg.

Godkendelse næste år og på markedet i 2017?

Ikke desto mindre kan de sidste bekymringer for, at primær progressiv sclerose forbliver en uhelbredelig lidelse være fjernet. Vejen er i hvert fald banet for en godkendelse af produktet inden for en overskuelig årrække, og Roche forventer at ansøge sundhedsmyndighederne i første kvartal af 2016. Såfremt behandlingen godkendes af myndighederne, vil den formentlig kunne tages i brug i Danmark i løbet af 2017.  
Der er ingen kommentar endnu

Tilføj kommentar

Dit navn

Ren tekst

  • Ingen HTML-tags tilladt.
  • Linjer og afsnit ombrydes automatisk.
  • Web- og e-mail-adresser omdannes automatisk til links.
Vær opmærksom på at din kommentar er offentlig.