Fase 1, fase 2, fase 3 forsøg
d. 16 marts 2010

Jeg har et spørgsmål til, hvad der nok hører under, uskrevne regler omkring deltagelse i forsøg med medicin.

Jeg vil høre hvad normalen er for de, der har deltaget i et fase 2 forsøg, i fald medicinen bliver sendt på markedet efter fase 3 delen af forsøget: Får de tilbudt medicinen, betaler medicinalfirmaet, eller er der overhovedet nogen regler på det område?

Når en ny behandling af en sygdom skal afprøves, har medicinen først været igennem en række undersøgelser i cellekulturer og i dyreforsøg. Før eller siden må man imidlertid vove springet og prøve et nyt - og forhåbentlig effektivt middel - første gang hos mennesker. Dette sker i meget kontrollerede forsøg, der kaldes fase 1 forsøg.

Her gives medicinen enten til raske kontrolpersoner eller patienter med den sygdom, medicinen skal bruges til at behandle. I første omgang gives medicinen i minimale doser, og efterhånden øges doserne til de doser, der tænkes brugt i fremtidig behandling.

I fase 1 forsøg belyses i første omgang, om medicinen er sikker at bruge hos mennesker og i anden omgang, om der er tegn på effekt på de sygdomsprocesser, man vil behandle.

I fase 2 forsøg undersøger man, om medicinen har effekt på den sygdom man ønsker at behandle på et mindre antal patienter. Da man på dette tidspunkt har begrænset viden om medicinens bivirkninger er undersøgelse af bivirkninger fortsat meget central.

Det er først i de såkaldte fase 3 forsøg, som kun gennemføres efter positive fase 1 og fase 2 forsøg, man får en sikker viden om medicinens effekt på sygdommen.

Man har på dette tidspunkt tilstrækkelig viden om medicinens mulige effekt og bivirkninger til at det er forsvarligt at undersøge den i storstilede behandlingsforsøg, hvor der ved sklerose ofte deltager over 1.000 patienter.

Man kan selvfølgelig argumentere for at patienter, der frivilligt deltager i behandlingsforsøg, burde have en særstilling ved efterfølgende behandling. Dette er imidertid ikke tilfældet, idet man i videnskabelige forsøg ikke må lægge nogen form for pres på patienter for at deltage. Hvorvidt man vil deltage i et videnskabeligt forsøg bliver med andre ord et spørgsmål man må gøre op med sig selv.

Det er klart, at der aldrig vil komme nye behandlinger, hvis der ikke er nogen, der frivilligt deltager i behandlingsforsøg.

I tilfælde, hvor den nye behandling viser sig at være effektiv, kan det selvfølgelig være en fordel at deltage i et behandlingsforsøg. På den anden side kan deltagere i behandlingsforsøg også blive behandlet med et kontrolpræparat (placebo), eller det kan vise sig at den afprøvede medicin er uden effekt.

I en del behandlingsforsøg, hvor nogle deltagere i starten er blevet behandlet med et kontrolpræparat (placebo), vil alle i en efterfølgende fase blive behandlet med den aktive medicin. Det medicinalfirma, der fremstiller medicinen, er imidlertid ikke forpligtet til at behandle deltagerne i forsøget ud over forsøgsperioden.

Hvis man har deltaget i et fase 2 forsøg har man derfor ikke særstatus, hvis medicinen, på baggrund af et efterfølgende fase 3 forsøg, bliver registreret til behandling af myndighederne.

Det kan måske virke urimeligt, at patienter, der frivilligt deltager ved udvikling af nye behandlinger, ikke efterfølgende favoriseres. Dette princip har imidlertid rod i det helt grundlæggende princip for videnskabelige forsøg - at deltagelse er frivillig og at patienter ikke må presses til at deltage i behandlingsforsøg.

Skrevet d. 16 marts 2010