BTK-hæmmeren tolebrutinib viser lovende resultater i et nyt fase III-studie, der vil blive præsenteret på den kommende sclerosekongres ECTRIMS, der afholdes i København fra den 18. til den 20. september. Det er samtidig det første dedikerede studie, hvor en BTK-hæmmer er undersøgt på progressive MS-patienter. Kort fortalt viser studiet en positiv effekt på sygdomsprogression.
“Dagens gode nyhed,” lyder den foreløbige reaktion fra Finn Sellebjerg, der er professor i neurologi og ledende overlæge ved Dansk Multipel Sklerose Center på Rigshospitalet. For som han gør opmærksom på, mangler detaljerne endnu at blive fremlagt.
“Det eneste vi for nuværende har at forholde os til, er, at vi nu ved, at tolebrutinib har vist en effekt i et studie, der er lavet på en patienttype, nemlig sekundær progressive. De har hidtil været meget svære at behandle, fordi der ikke eksisterer noget medicin, som har virket på denne undertype af MS-patienter, hvor der er sygdomsprogression, men ikke er sygdomsaktivitet i form af attakker,” siger han og tilføjer:
“Når det er sagt, er vi nødt til at se detaljerne, som først vil blive fremlagt på ECTRIMS, for at se hvor stor effekten præcist er. Men det ser meget interessant ud! Det skal dog også siges, at der tidligere har vist sig at være problemer med leverpåvirkning ved denne nye type lægemidler, og det er selvfølgelig også noget af det, som det er vigtigt at få mere detaljeret viden om, for det har betydning for, om lægemidlet kan godkendes. Vi må vente at se. Om tre uger ved vi betydeligt mere.”
Effekt på sygdomsprogression
Ud over data på lægemidlets afprøvning på den sekundær progressive MS-patientgruppe vil der blive fremlagt data på attakvise MS-patienter. Her viser tolebrutinib, ifølge Finn Sellebjerg, ikke bedre effekt end de allerede eksisterende lægemidler, men også der har det vist sig at have effekt på sygdomsprogressionen. Endelig er der et igangværende studie af tolebrutinib på primære progressive MS-patienter, men resultaterne af dette studie vil først kunne præsenteres til næste år.
“Men det ér superspændende, at der nu ser ud til at være et lægemiddel, der har effekt på sygdomsprogressionen, for vi har virkelig manglet medicin, der virker på sygdomsprogressionen hos patienter uden sygdomsaktivitet i form af attakker,” opsummerer professoren optimistisk.
Men hvad er tidshorisonten? Hvornår kan patienterne forvente, at det nye lægemiddel vil kunne tages i brug?
“Fra vi har denne type studier, til at et lægemiddel er godkendt, går der typisk et års tid.”
Kort fortalt: Hvordan virker BTK-hæmmere?
“De virker ved at dæmpe et signalstof i nogle forskellige immunceller på en anden måde end de andre lægemidler, vi allerede har. Og så er der samtidig nogle af BTK-hæmmerne, der kan krydse blodhjernebarrieren og komme ind i hjernen og virke. Det er det, vi ved, at tolebrutinib gør. Det unikke ved tolebrutinib er, at det kommer ind og virker i hjernen, samtidig med at det virker på nogle andre celletyper, som de andre typer lægemidler ikke virker på,” siger professor Finn Sellebjerg
Sclerosekongressen ECTRIMS finder sted i København fra den 18. – 20. september 2024. Vi følger op på nyheden der.
